La iniciativa busca recaudar fondos para financiar el primer ensayo clínico estatal dirigido al síndrome CTNNB1, previsto para finales de 2026 en el Hospital Sant Joan de Déu Barcelona.
Las entradas pueden adquirirse a través de la web de la Fundación Columbus y la plataforma Fever. El objetivo es facilitar el acceso a tratamientos avanzados a cerca de 49 niños afectados por esta patología.
“"Financiar un tratamiento para una enfermedad rara es costoso, pero no podemos aceptar que existan soluciones técnicamente posibles que no lleguen a los pacientes por falta de financiación."
El síndrome CTNNB1 es un trastorno genético del neurodesarrollo que afecta a uno de cada 50.000 niños. Desde 2017, la Fundación Columbus desarrolla un modelo filantrópico para hacer viables terapias en enfermedades ultrarraras con escaso interés comercial.
