Ekimenaren helburu nagusia CTNNB1 sindromea duten haurrentzako estatuko lehen entsegu klinikoa finantzatzea da. Proiektu hau Bartzelonako Sant Joan de Déu Ospitalean garatzea aurreikusten da 2026. urtearen amaierarako.
Sarrerak eskuragarri daude Columbus Fundazioaren webgunean eta Fever plataforman. Bildutako funtsek 49 haur ingururi tratamendua jasotzeko aukera emango diete, gaixotasun ultrarraroen aurkako ikerketa bultzatuz.
“"Finantzatzea garestia bada ere, ezin dugu onartu teknikoki posible diren irtenbideak pazienteengana ez iristea finantzaketa faltagatik."
CTNNB1 sindromea neurogarapenaren nahasmendu genetikoa da, mundu mailan 50.000 haurretik bati eragiten diona. 2017. urtean sortu zenetik, Columbus Fundazioak merkataritza interes gutxi duten gaixotasun ultrarraroetarako terapiak garatzen ditu.
